Background: Patients with bicuspid aortic valve (BAV) are often treated with medication to slow the rate of aortic dilatation, without established efficacy.
Methods: We conducted a retrospective, multicentre study of 558 children (83 treated and 475 not treated) with BAV and ascending aorta (AscAo) dilatation. The median follow-up was 3.6 years for treated patients and 5.6 years for not treated patients. Longitudinal mixed models assessed the rate of AscAo and sinus of Valsalva (SoV) dilatation expressed as a change in Z score units per year for patients treated and not treated with a β-blocker or an afterload-reducing agent. Secondary outcomes included time to significant AscAo dilatation (Z score ≥6) and proportions of patients achieving Z score stabilization (dilatation rate <0.1 Z/y).
Results: Compared with untreated patients, those treated had a small reduction of AscAo and SoV dilatation rates with an absolute treatment difference of -0.032 Z/y (95% confidence interval [CI]: -0.086 to 0.022) and -0.021 Z/y (95% CI: -0.078 to 0.035), respectively. Patients treated had a small reduction of the time to significant dilatation of AscAo (hazard ratio: 0.83; 95% CI: 0.43-1.61). Patients treated were more likely to achieve Z score stabilization with an increase in the proportion of patients by 4.5% for AscAo (95% CI: -11.3% to 20.2%) and 7% for SoV (95% CI: -9.7% to 22.5%). Overall, the probability of a null effect was high, as the 95% CI for all outcomes between the groups overlapped.
Conclusion: Pharmacologic treatment was not associated with a meaningful reduction of AscAo and SoV dilatation rates in children with BAV.
Contexte: Les patients atteints de bicuspidie valvulaire aortique prennent souvent des médicaments pour ralentir la dilatation aortique, sans que l’efficacité d’un tel traitement n’ait été établie.
Méthodologie: Nous avons mené une étude multicentrique rétrospective comptant 558 enfants (83 recevant un traitement, 475 sans traitement) atteints de bicuspidie valvulaire aortique et présentant une dilatation de l’aorte ascendante. Le suivi médian a été de 3,6 ans pour les patients traités et de 5,6 ans pour les patients non traités. Des modèles mixtes longitudinaux ont été utilisés pour évaluer la vitesse de dilatation de l’aorte ascendante et du sinus de Valsalva, exprimée en variation d’unités du score Z par année, pour les patients traités et non traités par un bêta-bloquant ou un agent réducteur de la post-charge. Les critères d’évaluation secondaires comprenaient le délai avant une dilatation significative de l’aorte ascendante (score Z ≥ 6) et les proportions de patients dont le score Z se stabilisait (vitesse de dilatation < 0,1 Z/année).
Résultats: Comparativement aux patients qui ne recevaient pas de traitement, un léger ralentissement de la dilatation de l’aorte ascendante et du sinus de Valsalva a été observé, la différence absolue entre les traitements étant respectivement de -0,032 Z/année (intervalle de confiance [IC] à 95 % : −0,086 à 0,022) et de 0,021 Z/année (IC à 95 % : −0,078 à 0,035). Le délai avant une dilatation significative de l’aorte ascendante a été peu réduit chez les patients traités (rapport de risques instantanés : 0,83; IC à 95 % : 0,43 à 1,61). Le score Z était plus susceptible de se stabiliser chez les patients traités, la proportion de patients connaissant une telle stabilisation ayant augmenté de 4,5 % pour l’aorte ascendante (IC à 95 % : −11,3 % à 20,2 %) et de 7 % pour le sinus de Valsalva (IC à 95 % : −9,7 % à 22,5 %). Globalement, la probabilité d’un effet nul était élevée, alors que l’IC à 95 % pour toutes les issues entre les groupes se chevauchait.
Conclusion: La pharmacothérapie n’a pas été associée à un ralentissement significatif de la dilatation de l’aorte ascendante et du sinus de Valsalva chez les enfants présentant une bicuspidie valvulaire aortique.
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